Desafío específico: Una considerable cantidad de conocimiento que se ha generado por la investigación biomédica en los últimos años, sin embargo la mayoría de las enfermedades raras 6000-8000 se carece de terapias a pesar de muchas enfermedades son potencialmente mortales o debilitantes crónicas.
Los problemas específicos que se plantean en el desarrollo de la terapia para las enfermedades raras son las pequeñas y dispersas poblaciones de pacientes [1] y la naturaleza de las terapias propuestas que a menudo son muy especializados y novedosa que requiere el asesoramiento de las autoridades reguladoras durante el desarrollo. Además, el mercado limitado para este tipo de terapias ofrece un rendimiento comercial bajo.
Ámbito: Las propuestas pueden abordar uno o más de los siguientes: desarrollo de enfoques terapéuticos nuevos o mejorados, para la reutilización de las terapias existentes, así como para la investigación preclínica, el desarrollo de modelos animales y buenas prácticas de fabricación (GMP) de producción.
Tratamientos propuestos para ser desarrollados puede variar de molécula pequeña para terapia génica o celular.
Los ensayos clínicos sólo se admiten en los casos en que "medicamento huérfano" se ha dado por la Comisión Europea y en el diseño del ensayo clínico propuesto tiene en cuenta las recomendaciones de la asistencia de protocolo dado por la Agencia Europea de Medicamentos y donde una estrategia clara el reclutamiento de pacientes se presentan. El medicamento huérfano debe tener concedido la designación huérfana de la UE [2], a más tardar en la fecha del cierre de la convocatoria Etapa 2. Se facilitará también un estudio de viabilidad concisa justificado por publicados y resultados preliminares disponibles y datos de apoyo. Las consideraciones de eficacia / beneficio clínico potencial deben integrarse en la aplicación en su caso.
Las propuestas seleccionadas deben contribuir a los objetivos de, y seguir los lineamientos y políticas de las Enfermedades Raras Consorcio Internacional para la Investigación, IRDiRC [3].
La Comisión considera que las propuestas que solicita una contribución de la UE de entre 4 y 6 millones de euros permitiría este reto específico que debe abordarse adecuadamente. No obstante, esto no impide la presentación y selección de las propuestas que pretendan obtener otras cantidades.
Impacto esperado: Esto debería proporcionar:
· Avanzar en el desarrollo de nuevas opciones terapéuticas para los pacientes con enfermedades raras.
· En línea con la estrategia de la Unión para la cooperación internacional en la investigación y la innovación [4], las propuestas deben contribuir a los objetivos IRDiRC.
Tipo de acción: acciones de investigación e innovación
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